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5萬人中只有一例，這些超級罕見病患者的用藥如何保障？

江蘇省的佳佳（化名），6歲時發(fā)現(xiàn)自己比同齡的孩子都不擅長跑跳，8歲時開始出現(xiàn)嘔吐、胸悶、呼吸困難，9歲時被確診為龐貝病，在12歲時終于等到特效藥美而贊正式登陸中國市場，卻在16歲時受益于省級醫(yī)療保障才真正開始接受****。在各項保障報銷后，佳佳一年的**費用能夠降低近90%。用藥之后，以前幾乎無法獨立站立的佳佳已經(jīng)可以獨立走路，呼吸困難的情況也得到了明顯緩解。

在中國，與佳佳一樣被病痛折磨的罕見病患者還有很多。但這些患者卻并不都和佳佳一樣幸運。即便是佳佳這類地方政策先行先試的獲益者，隨著未來政策的變化，或許也不得不重新面對支付難題。在醫(yī)保無法覆蓋的地方，如何去填補罕見病患者用藥保障這個巨大的窟窿？面對這五萬分之一的不幸，我們又該如何探尋長期、可持續(xù)的解決方案？

超級罕見病與高值罕見病**

佳佳所患有的龐貝病，是一種超級罕見病。

什么是超級罕見病？目前國內(nèi)對其尚無完整定義，而歐洲等國則將病率小于1/50000的**定義為“超級罕見病”。如非典型性溶血性尿毒癥、戈謝病、黏多糖貯積癥等。以戈謝病為例，其在全球每10萬人中的患病人數(shù)為0.7-1.75，而國內(nèi)專家根據(jù)新生兒發(fā)病率預(yù)估，中國人群的患病率低于全球平均水平，每10萬人中患病人數(shù)僅為0.2-0.5例。

針對這些超級罕見病的****被稱為高值罕見病**。**越是罕見，****越是高值。所謂高值，一方面是強調(diào)這些**對于超級罕見病患者所帶來的價值。另一方面，高值也說明價格要高于普通家庭所能承擔(dān)的費用。由于這類高值**對應(yīng)的**患病人群極小，藥品研發(fā)、生產(chǎn)、市場培育、診療建設(shè)等成本又高，因此分?jǐn)傁聛韱蝺r高。但此類**，往往是這一小群患者**可以依賴的生命希望，他們大多是病情極其嚴(yán)重或致殘致死、療法在臨床上急需且不可被替代的，因此相應(yīng)的**費用高昂，患者用藥負(fù)擔(dān)極其沉重。這種在藥品價格和**的患病率之間存在的負(fù)相關(guān)性，意味著**越是罕見，****越是高值。

如何解決中國罕見病患者的用藥可及性問題？國家醫(yī)保層面早有動作。隨著不久前新版《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》正式落地實施，我國醫(yī)保已覆蓋29種罕見病。不過，目前仍然有很多**超級罕見病的高值罕見病**尚未被納入醫(yī)保報銷范圍，戈謝病患者所需要終身服用的**用藥注射用伊米苷酶就是其中之一。

高值罕見病**進(jìn)醫(yī)保，一刀切還是分類管？

2021年，兩款高值罕見病**通過談判大幅降價進(jìn)入基本醫(yī)保目錄，為高值罕見病用藥的醫(yī)保準(zhǔn)入打開了一條路徑。但罕見病的病種繁多，對確診人數(shù)在百人數(shù)量級的超級罕見病能否采用“一刀切”的方式進(jìn)入醫(yī)保，值得關(guān)注和思考。

實際上，合理的回報是保持藥企持續(xù)**的動力之一。此前，國內(nèi)政協(xié)委員，復(fù)旦大學(xué)上海醫(yī)學(xué)院副院長朱同玉委員在談到“靈魂砍價”的問題時也曾表示，越來越多的**藥品進(jìn)入集中采購后的大幅降價，對患者而言是莫大的福音。但過早過大幅度地降價，企業(yè)成本高了，對**的積極性會造成一定的影響。今年兩會，他帶上會的提案便是建議對相關(guān)**藥品給予一定的保護(hù)期。同時，考慮對**新增的適應(yīng)癥予以價格的傾斜和保護(hù)，并嘗試在價格與**上尋求一定的平衡。

國內(nèi)政協(xié)委員、北京大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院衛(wèi)生政策與管理系主任吳明同樣建議，要探索建立適宜罕見病**的醫(yī)保準(zhǔn)入機制，同時關(guān)注量價平衡，保證醫(yī)藥在罕見病領(lǐng)域的**動力。

也有人會提出質(zhì)疑，讓高值罕見病**以合理價格進(jìn)醫(yī)保，以保障藥企**動力，但這樣做是否會擠占過多醫(yī)保資金？“我們應(yīng)該科學(xué)評估罕見病用藥對醫(yī)保基金的影響”，吳明解釋道，罕見病藥貴，納入醫(yī)保很容易導(dǎo)致醫(yī)保支出大幅增加，甚至超支，這是一個認(rèn)識上的誤區(qū)。“因為是罕見病，患者人數(shù)不會多，加起來總費用并不大，所以對醫(yī)保資金空間的影響并不大。”

對此，國內(nèi)罕見病學(xué)術(shù)團(tuán)體主委聯(lián)席會議秘書長王琳教授也曾總結(jié)：“高值罕見病藥品通過談判進(jìn)入國家基本醫(yī)保藥品目錄是正確的方式，2021年取得了突破性進(jìn)步。”她強調(diào)，在看到進(jìn)步的同時，我們也需要思考如何使罕見病藥價的制定更加人性化，如何更精準(zhǔn)地談判以推進(jìn)國家和企業(yè)的風(fēng)險共擔(dān)機制的完善，使高值罕見病藥品以更精準(zhǔn)、更科學(xué)、更合理的方式進(jìn)入基本醫(yī)保支付范疇，達(dá)到國家醫(yī)保基金能夠承受、患者**可及以及激勵企業(yè)，以實現(xiàn)三方**結(jié)合。

建立專項基金，緩解醫(yī)保壓力的另一種思路

盡管人們對高值罕見病**進(jìn)入醫(yī)保充滿期待，醫(yī)保也確實在逐步努力解決罕見病患者的用藥難題。但我們卻也必須認(rèn)識到，醫(yī)保并不是“萬能”的。需要通過政府引導(dǎo)，整合基本醫(yī)保、商業(yè)保險、慈善救助等多方支付，共建罕見病多層次用藥保障體系。

今年兩會期間，政府工作報告將“加強罕見病用藥保障”作為重點內(nèi)容提了出來后，也有代表委員認(rèn)為，建立罕見病慈善專項醫(yī)療救助基金和罕見病用藥保障專項基金，是值得嘗試的路徑之一。上海市政協(xié)委員、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院黨委書記徐虹認(rèn)為，完善罕見病用藥保障機制，尤其要加快建立罕見病多層次保障體系，亟需整合建立由政府支持、社會各方參與的罕見病保障專項基金。徐虹認(rèn)為可以從幾點破題：首先多渠道籌集資金，簡化申請使用手續(xù)，比如加快推進(jìn)醫(yī)保地方立法，合法優(yōu)化調(diào)整地方附加基金功能，將罕見病用藥保障納入支付范圍，每年按定額標(biāo)準(zhǔn)劃撥至專項基金。同時也可由財政、民政、殘聯(lián)等相關(guān)部門給予一定補助，引導(dǎo)社會力量在罕見病用藥保障中發(fā)揮重要作用。

此外，國內(nèi)政協(xié)副秘書長、農(nóng)工黨中央專職副主席曲鳳宏在兩會期間也建言，特殊罕見病病種和患者數(shù)量非常有限，如納入專項基金保障范圍，總盤子有限且可控。成立“國家罕見病用藥保障專項基金”，由國家統(tǒng)籌、專款專項、統(tǒng)一待遇水平來實現(xiàn)對罕見病高值**的保障。

特殊事情特殊對待，鼓勵地方罕見病用藥保障機制先行先試

在國家層面對罕見病用藥保障進(jìn)行努力的同時，部分省份也早早開始了相關(guān)的嘗試。目前國內(nèi)已有14個省市進(jìn)行了對包括高值藥品在內(nèi)的罕見病藥品用藥保障機制的探索，其中涉及到省級罕見病專項保障基金（單獨資金池模式）、大病醫(yī)療互助補充保險、納入醫(yī)療救助模式等。

然而，去年8月，國家醫(yī)保局、財政部聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于建立醫(yī)???保障待遇清單制度的意見》，將對基本醫(yī)療保障的制度和政策，醫(yī)保基金支付的項目和標(biāo)準(zhǔn)，分別作出明確規(guī)定，推動醫(yī)保待遇統(tǒng)一。這意味著，到2023年，部分地方罕見病保障政策或?qū)⒁虼嗣媾R被“清零”風(fēng)險。隨之而來的，或許是一些罕見病患者將再次陷入到“用不起藥”的窘境之中。

“此前部分省市根據(jù)當(dāng)?shù)氐慕?jīng)濟條件和罕見病特點，在罕見病用藥保障上取得了很好的經(jīng)驗。醫(yī)保待遇統(tǒng)一的主張是好的，更能體現(xiàn)公平。但是罕見病太特殊了，特殊的事情就得用特殊的機制來解決。”今年兩會，丁潔還聚焦普惠型商業(yè)健康保險、慈善救助組織等社會資源參與罕見病高值藥品保障，鼓勵局部地區(qū)“先行先試”。“建議動員企業(yè)或各類經(jīng)濟實體定向捐贈，建立省級罕見病慈善專項醫(yī)療救助基金，主要解決醫(yī)保藥品目錄外的罕見病高值藥品支付問題，促進(jìn)慈善救助成為多層次醫(yī)療保障體系的組成部分。”

實際上，自2015年起國內(nèi)多個省市就開始探索布局“惠民保”等普惠型商業(yè)健康保險。截至2020年，國內(nèi)已有26個省的179個地市，推出了146個互惠保產(chǎn)品，其中有64個產(chǎn)品包含了罕見病的**。上海去年4月發(fā)布的“滬惠保”，通過對既往病史的認(rèn)定以及將特定高額藥品納入保障目錄（21種目錄外藥品，其中涵蓋了4種罕見病），對部分罕見病既往癥人群的賠付可達(dá)70%。廣州“穗歲康”在投保和理賠時均不限既往癥、不限年齡，只要合規(guī)**發(fā)生的相關(guān)費用都可以報銷。此前，曾有廣州法布雷病患者經(jīng)過“穗歲康”加患者援助項目報銷后，患者年自付費用不到3萬元，大大減輕了經(jīng)濟負(fù)擔(dān)。

此外，剛發(fā)布的《普惠型保險參與罕見病多層次保障研究報告》對普惠險的罕見病保障內(nèi)容、前景分析、成本測算、構(gòu)建罕見病“友好型”普惠險評價指標(biāo)體系等方面提出了建議，為未來設(shè)計普惠險關(guān)于罕見病保障時提出了參考依據(jù)。

多年以來，因為國家對罕見病用藥的審評審批加速以及**支付的不斷探索，以及企業(yè)、社會多方的合力，使得很多像佳佳一樣的罕見病患者甚至是超級罕見病患者從“無藥可用”到“用得起藥”再到“長期用藥”。“龐貝病納入江蘇省醫(yī)保之后，給我的生活帶來了希望。”17歲的佳佳對未來的人生充滿期待，“我也希望更多的超級罕見病患者，在未來看到越來越多的陽光。

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